23.05.2023

В России начали испытывать первое отечественное лекарство от СМА

Фото: pxhere.com Ожидается, что всего один укол должен остановить развитие болезни и дать шанс малышам со СМА на здоровую жизнь.

Фото: pxhere.com Ожидается, что всего один укол должен остановить развитие болезни и дать шанс малышам со СМА на здоровую жизнь.

В России начались клинические испытания первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения тяжелого орфанного заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА).

Существующие препараты от этой болезни сегодня – одни из самых дорогих в мире. Лекарство, созданное российской компанией — это гарантия национальной лекарственной безопасности. Не нужно будет зависеть от политической международной обстановки и бояться, что зарубежные поставщики уйдут с российского рынка. Ожидается, что отечественный препарат будет более эффективен и безопасен.

Ежегодно в России со СМА рождаются в среднем 150-200 детей. Болезнь – неизлечима, однако существуют три препарата, способные замедлить ее прогрессирование.

Речь идет о швейцарских препаратах «Золгенсма», стоимостью более 2 млн долларов за дозу, и «Рисдиплама», годовой курс которого в среднем оценивается в 375 тысяч. Столько же стоит лечение американской «Спинразой». Последние два необходимо принимать пожизненно.

Российская компания Biocad начала разработку препарата от СМА еще в 2018 году. ANB-004 основан на генно-терапевтической платформе, как и «Золгенсма». Но в Biocad говорят, что это оригинальная инновационная разработка, а не копия швейцарского препарата. Российский ANB-004 можно назвать терапевтическим аналогом, то есть он действует схожим образом, но в то же время препарат является next-in-class (следующий в классе). Это значит, что он учитывает и улучшает свойства уже имеющегося подобного лечения.

Создатели российского препарата отмечают, что он имеет принципиальные отличия от предшественника.

К работе над ANB-004 в России приступили еще за полтора года до официального выхода на рынок «Золгенсмы». В 2019 году Biocad начал эксперименты по оценке ANB-004 на животных. Ученые определили эффективную и безопасную дозу для введения пациентам.

Сейчас препарат перешел на стадию международных клинических исследований с участием детей со СМА.

На данный момент идет активное включение пациентов в клиническое исследование. Приглашаются дети как из России, так и из стран СНГ. Главные критерии — СМА I типа, возраст до восьми месяцев и дебют заболевания в возрасте до шести месяцев. Трое малышей уже получили инъекции. Всего препарат получат 12 человек.

- Каждый пациент получает один укол с конкретной дозой. Мы идем с низких доз до более высоких на разных пациентах для того, чтобы посмотреть есть ли эффект дозозависимости. Ожидаем, что даже более низкие дозы покажут хороший эффект, - рассказал вице-президент по ранней разработке и исследованиям Biocad Павел Яковлев.

В Biocad рассчитывают, что испытуемый препарат ANB-004 сможет обеспечить многолетний или пожизненный эффект, пишет «Газета.ру» .

Последние новости

В Ейске ведутся работы по нанесению горизонтальной дорожной разметки

В Ейске в рамках контракта подрядной организацией ИП Я.В. Уваров ведутс работы по нанесению горизонтальной дорожной разметки.

По результатам рассмотрения территориальным управлением Росимущеста представления прокуратуры края восстановлены права заявителя в сфере землепользования

По результатам проведенной прокуратурой края по обращению директора государственного учреждения проверки о нарушении земельного законодательства в деятельности Межрегионального территориального управления Федерального аг

Арбитражным судом Краснодарского края удовлетворены требования прокуратуры края об истребовании из чужого незаконного владения земельного участка площадью более 20 гектар

На основании проведенной прокуратурой Тимашевского района проверки прокуратура края в интересах неопределенного круга лиц и муниципального образования Поселкового сельского поселения Тимашевского района обратилась в Арби

Card image

Путешествие по вкусам и традициям

Комментарии (0)

Добавить комментарий

Ваш email не публикуется. Обязательные поля отмечены *